En un país donde la atención de enfermedades poco frecuentes suele estar marcada por el desamparo y la dificultad de acceso a tratamientos específicos, un laboratorio de la Universidad Nacional de La Plata (UNLP) se destaca por ofrecer una respuesta concreta y gratuita. El Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos (LIDeB), perteneciente a la Facultad de Ciencias Exactas, brinda desde hace siete años un servicio terapéutico pionero: el monitoreo en sangre de tres medicamentos esenciales para el tratamiento del síndrome de Dravet, una forma rara y grave de epilepsia infantil.
Este laboratorio público es el único en Argentina que permite controlar las concentraciones plasmáticas de estiripentol, canabidiol y clobazam, fármacos que se usan en conjunto para intentar controlar las severas crisis convulsivas que caracterizan esta patología. Estos son utilizados para hacer frente a las crisis epilépticas asociadas al Síndrome de Dravet, una enfermedad genética rara que afecta a 1 de cada 20 mil niños en el país y se manifiesta entre los 4 y los 12 meses de vida. Se caracteriza por estados febriles o no febriles, crisis epilépticas y convulsiones prolongadas que, de no ser tratadas, pueden llegar a ocasionar un deterioro neurológico con daño cognitivo, motor y conductual. Según la Fundación Síndrome de Dravet de España, esta enfermedad no tiene cura y los pacientes enfrentan una tasa de mortalidad de alrededor del 15 por ciento debido a la Muerte Súbita Inesperada en la Epilepsia (SUDEP en inglés), convulsiones prolongadas o accidentes relacionados, como ahogamiento e infecciones.
La iniciativa surgió a partir de una colaboración con ApoyoDravet, una organización europea sin fines de lucro conformada por familias afectadas por esta y otras epilepsias raras. “El puntapié inicial fue el contacto con familiares de pacientes argentinos que no encontraban laboratorios en el país que pudieran medir los niveles de estiripentol en sangre”, explicó el Dr. Alan Talevi, director del LIDeB. “Se trata de un medicamento fundamental en el tratamiento del síndrome de Dravet, que en Argentina solo puede obtenerse a través del régimen de uso compasivo, ya que no está registrado ni se fabrica localmente”.
El Síndrome de Dravet, afecta a 1 de cada 20 mil niños en el país. (pinograzioli.news).
El Síndrome de Dravet, afecta a 1 de cada 20 mil niños en el país. (pinograzioli.news).
UNA TAREA CIENTÍFICA CON COMPROMISO SOCIAL
Contar con un servicio que permita monitorear los niveles plasmáticos permite a los profesionales de la salud tomar decisiones más precisas: no sólo por lo que observan clínicamente, sino también por los valores concretos de los medicamentos en sangre. Esto es especialmente importante cuando se combinan fármacos como estiripentol y clobazam, que interactúan entre sí y pueden aumentar su toxicidad si no se ajustan bien las dosis.
La medición simultánea de estos principios activos permite una mayor seguridad terapéutica y una mejor calidad de vida para los pacientes. Por eso, el monitoreo está disponible exclusivamente con prescripción médica, y puede realizarse desde cualquier ciudad del país.
Los pacientes deben extraerse sangre en su localidad de origen y enviar una muestra congelada (a -18 °C) de al menos 0,5 mL de plasma o suero al laboratorio del LIDeB, ubicado en calle 120 N° 1489, tercer piso, La Plata. El método es compatible con diversos anticoagulantes y no interfiere con otros fármacos que suelen usarse en combinación o en la atención pediátrica general, como valproato, topiramato, ibuprofeno o amoxicilina.
El desarrollo del método de análisis fue realizado por la Dra. María Esperanza Ruiz y el Dr. Sebastián Scioli Montoto, responsables del área de métodos bioanalíticos del LIDeB, y contó con el cofinanciamiento de ApoyoDravet. El trabajo fue validado bajo estándares internacionales para asegurar su precisión y confiabilidad.
Para mayor información, médicos y pacientes pueden escribir a los correos electrónicos: [email protected] o [email protected].
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